还记得电影《我不是药神》中天价抗癌药的困境吗？中国科学家用一场历时11年的“破冰之旅”，交出了一份现实版答卷——中国首个自主研发的高选择性抗癌药呋喹替尼，不仅让晚期结直肠癌患者生存期显著延长，更成功打入欧美日主流市场，成为全球抗癌药领域的“新标杆”。
今天，这一由和记黄埔医药（上海）有限公司领衔的研发项目荣获上海市科技进步奖一等奖，标志着中国创新药从“跟跑”到“领跑”的历史性跨越。
从早期发现到临床开发，全链条自主完成
肠癌是全球第三大常见癌症，也是全球排行第二的“癌症杀手”。WHO数据显示，全球每年新发结直肠癌病例超190万，其中中国每年新增约51.7万例。对于晚期患者，传统化疗效果有限，而当时的国际主流靶向药不仅价格昂贵，还可能有“脱靶”副作用——药物在攻击癌细胞的同时误伤健康组织，患者耐受性差，疗效提升却有限。
2012年前，尚无可推荐的针对结直肠癌治疗的口服靶向药物，主要依赖静脉注射药物。正是在这样的医疗困境下，和黄医药科研团队选择迎难而上，瞄准结直肠癌领域，决心研发一款更精准、更安全、更可及的抗癌新药。
团队攻克VEGFR靶点研发国际难题，搭建"结构优化-临床验证-工艺革新"三位一体创新体系。自研“一种创新结构的高选择性VEGFR抑制剂”,通过喹唑啉母核与苯并呋喃结构创新结合，研发出抑制活性提升6.9倍、脱靶率为零的高选择性抑制剂，临床证实可显著延长患者总生存期2.7个月、降低35%死亡风险，研究结果获国际顶级医学期刊《JAMA》全文发表，其疗效及安全性获得国际认可。
2013年，和黄医药团队率先设计“一个随机对照、剂量优化的临床方案”,比美国FDA同类指导原则早9年实践。通过此方法确定的剂量不仅适用于中国患者，也适用于全球患者，为药品后续的开发和出海奠定了基础。
回望过去11年的创新突围之路，领导研发的和黄医药高级副总裁戴广袖直言，在立项之初，中国在全球抗癌药物研发领域长期处于“跟随者”地位，他们也曾面临资金投入巨大、不确定性极强等难题，但得益于国家在资金和政策上的扶持，最终才能坚持初心，做出让中国人“用得起、吃得起、高质量”的创新药。
原创小分子，全球大品种
在创新药研发领域，科学突破只是第一步，后续还面临着将实验室成果转化为惠及全球患者的产业化产品的挑战。呋喹替尼的产业化之路，正是中国创新药从“原创小分子”到“全球大品种”的典范。
作为我国首个从早期发现到临床开发全链条自主完成的抗肿瘤原创新药，这个以“呋喹替尼”命名的创新分子，于2018年9月率先在中国获批，于2023年、2024年先后在美国、欧盟、日本获批，成为十余年来转移性结直肠癌治疗领域全球首个获批针对所有三种VEGFR的选择性抑制剂。目前已在30多个国家获批或上市，为全球转移性结直肠患者带来了新的治疗选择。
2023年，呋喹替尼成为美国市场超过十年来，首个也是唯一一个获批用于治疗结直肠癌的创新靶向疗法。获批后48小时内，即在美国开出首张处方，成为上海原创新药在海外头部市场开出的首张处方。
和黄医药执行副总裁崔昳昤谈到，创新药出海面临着四大门槛：临床试验、生产制造、上市申请和市场销售。要攻克这些难关，关键在于药物过硬的临床价值，人才、技术和资金都是达成这一目的的重要条件。
目前，呋喹替尼已达成逾80亿元海外技术许可收入，2024年海外市场销售额突破2.9亿美元。作为首个进入欧美日主流市场的中国结直肠癌靶向药，预计三年内形成超百亿规模，带动上海生物医药产业链升级。项目培育的国际化团队和技术体系，为创新药企参与全球竞争提供可复制的“上海方案”。
2002年，和黄医药在上海张江成立，当时本土初创的创新性药企可谓凤毛麟角。5年后，和黄医药现任首席科学官苏慰国博士在张江药谷一家星巴克的餐巾纸上，写下了呋喹替尼主化合物的分子式。
十余年潜心钻研，呋喹替尼的诞生谱写了中国创新药的突围史。这场发轫于上海张江的科研远征，不仅为全球患者提供中国智慧，更助力上海建设具有国际竞争力的生物医药创新高地，推动中国从“世界药房”向“全球药源”蜕变，在人类抗癌史上留下熠熠生辉的中国印记。
上海市科委科普项目资助（项目编号：23DZ2305200）
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